Nove publikacije
Genska terapija prvi put odobrena za liječenje bolesti
Posljednji pregledao: 01.07.2025
Svi iLive sadržaji medicinski se pregledavaju ili provjeravaju kako bi se osigurala što je moguće točnija činjenica.
Imamo stroge smjernice za pronalaženje izvora i samo povezujemo s uglednim medijskim stranicama, akademskim istraživačkim institucijama i, kad god je to moguće, medicinski pregledanim studijama. Imajte na umu da su brojevi u zagradama ([1], [2], itd.) Poveznice koje se mogu kliknuti na ove studije.
Ako smatrate da je bilo koji od naših sadržaja netočan, zastario ili na neki drugi način upitan, odaberite ga i pritisnite Ctrl + Enter.
Uskoro će se dogoditi značajan događaj u europskoj medicinskoj povijesti: prvo odobrenje za praktičnu upotrebu genske terapije za liječenje nasljedne bolesti.
Europska agencija za lijekove preporučila je ovaj lijek za rijetki genetski poremećaj koji pacijentima onemogućuje probavu masti.
Na temelju ove preporuke, Europska komisija mora donijeti konačnu odluku o dopuštenosti ove metode liječenja.
Princip genske terapije je jednostavan: ako se pronađe defekt u nekom dijelu genetskog koda osobe, on se zamjenjuje laboratorijski stvorenim genetskim materijalom sa željenim svojstvima.
Međutim, u stvarnosti stvari nisu tako jednostavne. Tijekom kliničkih ispitivanja u SAD-u, tinejdžer Jesse Gelsinger je umro, a drugi pacijenti su oboljeli od leukemije.
Trenutno se metode genske terapije ne koriste u Europi ili SAD-u.
Prva genska medicina
Odbor za lijekove Europske medicinske komisije pregledao je upotrebu lijeka Glybera za liječenje Buerger-Grutzove bolesti, nasljednog nedostatka lipoproteinske lipaze.
Ovaj sindrom pogađa jednu od milijun osoba. Oboljeli imaju oštećenu gensku strukturu koja je odgovorna za razgradnju masti u probavnom traktu.
To dovodi do nakupljanja masti u krvi, bolova u preponama i akutnog pankreatitisa.
Do sada je jedini način ublažavanja stanja takvih pacijenata bila stroga dijeta bez masti.
Novi tretman koristi virus koji inficira mišićno tkivo i u tijelo unosi kopiju netaknutog gena.
Preporučuje se pacijentima koji pate od akutne upale gušterače, pankreatitisa i koji ne reagiraju na dijetu.
Zamjena neispravnog gena
Proizvođač novog lijeka, farmaceutska tvrtka UniQure, rekla je da je odluka prekretnica za pacijente i za medicinu u cjelini.
Izvršni direktor tvrtke, Jorn Aldag, rekao je: „Pacijenti s nedostatkom lipoproteinske lipaze boje se jesti normalnu hranu jer to može dovesti do akutne i izuzetno bolne upale gušterače, koja često završava hospitalizacijom.“
„Sada je – prvi put u povijesti – stvorena metoda liječenja koja ne samo da smanjuje rizik od upale, već ima i dugoročno blagotvorno djelovanje na stanje pacijenta“, dodao je.
Kina je postala prva zemlja na svijetu koja je službeno odobrila korištenje metoda genske terapije.
[