FDA je odobrila prvi lijek za etiološko liječenje cistične fibroze
Posljednji pregledao: 23.04.2024
Svi iLive sadržaji medicinski se pregledavaju ili provjeravaju kako bi se osigurala što je moguće točnija činjenica.
Imamo stroge smjernice za pronalaženje izvora i samo povezujemo s uglednim medijskim stranicama, akademskim istraživačkim institucijama i, kad god je to moguće, medicinski pregledanim studijama. Imajte na umu da su brojevi u zagradama ([1], [2], itd.) Poveznice koje se mogu kliknuti na ove studije.
Ako smatrate da je bilo koji od naših sadržaja netočan, zastario ili na neki drugi način upitan, odaberite ga i pritisnite Ctrl + Enter.
Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je korištenje prvog lijeka za etiološku terapiju cistične fibroze, piše AP.
Cistična fibroza je nasljedna bolest koja je uzrokovana bilo kojom mutacijom u genu regulatora transmembranske provodljivosti u CFV (regulator transmembranskog vodljivosti cistične fibroze). Ovaj protein, kao ionski kanal, regulira transport vode i iona klora kroz membrane stanice sluznice. Zbog promjena strukture CFTR povećava se viskoznost sluzi koja dovodi do njegove akumulacije u dišnim, probavnim i genitourinarnim sustavima. Ovo je zauzvrat puna teških kroničnih infekcija relevantnih organa, zbog čega mnogi bolesnici ne žive u odrasloj dobi.
Do sada nije bilo etiološki (djelujući na uzrok bolesti) liječenje cistične fibroze - kod takvih pacijenata je korištena samo simptomatska terapija.
Novi lijek Kalydeco (ivacaftor, ivakaftor), razvijene od strane American farmaceutske tvrtke Vertex Pharmaceuticals, poboljšava rad CFTR, naznačen time, da zbog mutacije u aminokiseline glicina 155. Pozicija mijenja se asparaginske kiseline (kao varijanta proteina označen G551D-CFTR). Posebno, to povećava vjerojatnost otvaranja od ionskih kanala pod djelovanjem cikličkog AMP (cAMP), te povećanje struje kroz membranu klora, smanjene cistične fibroze.
Eksperimentalni tijek ivakaftora povećao je indekse funkcije pluća za prosječno 10% i pomogao im da povećaju težinu (cistična fibroza obično ima manjak tjelesne težine), a također značajno poboljšava dobrobit.
Kalydeco se proizvodi u ideji da tablete sadrže 150 miligrama aktivne tvari i oblikovane za uzimanje dva puta dnevno. FDA ga je odobrila za uporabu kod odraslih i djece starijih od šest godina. Učinkovitost i sigurnost lijekova u maloj djeci trenutno se istražuje.
Mutacija, u kojem aktivno ivakaftor u pozadini samo četiri posto slučajeva su cistična fibroza, koja je, od oko 30 milijuna Amerikanaca koji boluju od ove bolesti, lijekovi mogu pomoći samo oko 1200 (lijek će se primijeniti tek nakon identificiranja pacijenta G551D-CFTR). Većina slučajeva cistične fibroze povezane s mutacijom u kojem položaju 508 aminokiselinski odsutan CFTR fenilalanin (CFTR-ΔF508 protein varijantu). Za ovaj oblik bolesti Vertex je razvio lijek VX-809, koji još uvijek prolazi kroz klinička ispitivanja.
„Unatoč činjenici da je [ivakaftor] nije pogodan za većinu pacijenata, to dokazuje da možete otkriti pogreške u genima i racionalno razviti lijek koji rješava problem”, - rekao je direktor programa za cistične fibroze u Državnom sveučilištu New York u Buffalu Drews Borovits (Drucy Borowitz).
Razvoj Ivakaftora košta Vertex stotine milijuna dolara. 75 milijuna dolara darovalo je Cystic Fissure Foundation. Godišnji tijek liječenja s ovim lijekom košta 294 tisuća dolara, što ga čini jednim od najskupljih lijekova.
"Cijena lijeka određena je u skladu sa svojom vrijednošću za tako malu skupinu pacijenata", objasnio je analitičar Vertexov potpredsjednik Nancy Wysenski. Istaknula je da pacijenti bez zdravstvenog osiguranja ili oni čiji obiteljski dohodak ne prelazi 150 tisuća dolara godišnje, tvrtka će besplatno isporučiti lijek. Osim toga, pokrivat će 30% cijene Kalydeco za određene skupine osiguranih pacijenata.
[