Medicinski stručnjak članka
Nove publikacije
Postignut je napredak u razvoju lijekova za liječenje cistične fibroze
Posljednji pregledao: 01.07.2025
Svi iLive sadržaji medicinski se pregledavaju ili provjeravaju kako bi se osigurala što je moguće točnija činjenica.
Imamo stroge smjernice za pronalaženje izvora i samo povezujemo s uglednim medijskim stranicama, akademskim istraživačkim institucijama i, kad god je to moguće, medicinski pregledanim studijama. Imajte na umu da su brojevi u zagradama ([1], [2], itd.) Poveznice koje se mogu kliknuti na ove studije.
Ako smatrate da je bilo koji od naših sadržaja netočan, zastario ili na neki drugi način upitan, odaberite ga i pritisnite Ctrl + Enter.
Stanični biolozi s Harvarda u Općoj bolnici Massachusetts postigli su napredak u razvoju lijekova za liječenje cistične fibroze, smrtonosne bolesti koja svake godine odnese oko 500 života diljem svijeta.
Znanstvenici su reprogramirali stanice kože pacijenata s cističnom fibrozom u inducirane pluripotentne matične (iPS) stanice, koje su slične embrionalnim matičnim stanicama, te su uzgojili plućni epitel specifičan za pacijente s bolešću dišnih putova povezanom s cističnom fibrozom.
Harvardski znanstvenici sada mogu uzgajati ovo tkivo u neograničenim količinama. Sve stanice epitela dobivene u laboratoriju sadrže mutaciju delta 508, koja uzrokuje oko 70 posto svih slučajeva cistične fibroze i 90 posto bolesti dijagnosticirane u Sjedinjenim Državama. Osim toga, njegove stanice nose i mutaciju G551D, koja se nalazi kod 2 posto svih pacijenata s cističnom fibrozom.
Rad je nadzirao Jayaraj Rajagopal, a objavljen je u dodatku časopisa Cell Stem Cell.
Prema Douglasu Meltonu, jednom od direktora Instituta za matične stanice Harvarda, „rezultati ove studije omogućuju dobivanje milijuna stanica za probir lijekova, a po prvi put stanice osoba s cističnom fibrozom mogu se koristiti kao mete za eksperimentalne lijekove.“
Epitelno tkivo koje su stvorili Rajagopal i kolege također pruža stanice za istraživanje respiratornih bolesti poput astme, raka pluća i kroničnog bronhitisa. To bi moglo ubrzati i razvoj liječenja tih bolesti.
Komentirajući postignuće svoje grupe, Rajagopal napominje: „Ne govorimo o lijeku za cističnu fibrozu, govorimo samo o lijeku koji može ublažiti glavni problem bolesti - oštećenje epitela dišnih organa.“
Cistična fibroza, otkrivena u prvim danima života osobe ili u ranom djetinjstvu, uzrok je rane smrtnosti. Trenutno pacijenti mogu živjeti i do 30 godina zahvaljujući učinkovitom liječenju popratnih infekcija i ranoj medicinskoj i genetskoj dijagnostici bolesti. No, unatoč tim postignućima, uspjeh u iskorjenjivanju izvornog uzroka cistične fibroze je malen. Defekt u jednom genu koji kodira protein cistične fibroze, regulator transmembranske vodljivosti, uzrokuje zagušnjavanje sekreta žlijezda vanjskog izlučivanja. Kao rezultat otežanog odljeva sekreta, dolazi do promjena u dišnim organima, gušterači i gastrointestinalnom traktu, a poremećen je i rad cilija epitela.
„Napravili smo izvrsnu staničnu liniju kako bismo vidjeli je li lijek učinkovit protiv učinaka mutacije G551D, a sada tražimo lijekove koji ciljaju mutaciju delta 508“, kaže Rajagopal.
[