Proboj u razvoju lijekova za liječenje cistične fibroze
Posljednji pregledao: 23.04.2024
Svi iLive sadržaji medicinski se pregledavaju ili provjeravaju kako bi se osigurala što je moguće točnija činjenica.
Imamo stroge smjernice za pronalaženje izvora i samo povezujemo s uglednim medijskim stranicama, akademskim istraživačkim institucijama i, kad god je to moguće, medicinski pregledanim studijama. Imajte na umu da su brojevi u zagradama ([1], [2], itd.) Poveznice koje se mogu kliknuti na ove studije.
Ako smatrate da je bilo koji od naših sadržaja netočan, zastario ili na neki drugi način upitan, odaberite ga i pritisnite Ctrl + Enter.
Biologi Harvardovih stanica iz Opće bolnice u Massachusettsu napravili su proboj u razvoju lijekova za liječenje cistične fibroze, smrtonosne bolesti koja godišnje traje oko 500 života u svijetu.
Znanstvenici su reprogramirati stanice kože kod pacijenata s cističnom fibrozom u inducirane pluripotentne matične stanice (IPS), koje su slične embrionalnih matičnih stanica, i rasle su plućne epitel njih specifično za pacijente s cističnom fibrozom dišnih putova lezija.
Ovaj tkanina Harvard znanstvenici sada mogu rasti u neograničenim količinama. Sve stanice epitela dobivene u laboratoriju sadrže mutaciju delta 508, koja čini oko 70 posto svih slučajeva cistične fibroze i 90 posto bolesti otkrivene u Sjedinjenim Državama. Osim toga, njegove stanice također nose mutaciju G551D, koja se nalazi u 2% svih bolesnika s cističnom fibrozom.
Rad je napravljen pod redom Jayaraj Rajagopal i objavljen u dodatku časopisu Cell Stem Cell.
Prema jednom od direktora Harvard Stem Cell Institute (Harvars matičnih stanica Institut) Douglas Melton (Douglas Melton) „, rezultati ovog istraživanja bi bilo moguće proizvesti milijune stanica za ispitivanje lijekova, a po prvi put kao mete za eksperimentalne lijekove mogu postati pacijenti stanica ljudi cističnu fibrozu. "
Epitelialno tkivo, koje su stvorili Rajagopal i njegovi kolege, također pruža stanice za proučavanje respiratornih bolesti kao što su astma, rak pluća i kronični bronhitis. To može ubrzati razvoj metoda liječenja ovih bolesti.
Osvrćući se na postizanju grupe, Rajagopal kaže: „mi ne govorimo o liječenju cistične fibroze, mi samo govorimo o lijekovima koji mogu ublažiti veliki problem bolesti - poraz respiratornog epitela.
Cistična fibroza, otkrivena u ranim danima života neke osobe ili u ranom djetinjstvu - uzrok rane smrtnosti. Trenutno pacijenti mogu živjeti do 30 godina zbog djelotvornog liječenja istodobnih infekcija i rane medicinske genetske dijagnoze bolesti. No, unatoč tim postignućima, uspjeh u iskorjenjivanju temeljnog uzroka cistične fibroze nije velik. Nedostatak jednog gena koji kodira proteinski transmisijalni regulator vodljivosti cistične fibroze uzrokuje zadebljanje tajni žlijezda vanjske sekrecije. Kao rezultat poteškoće u odljevu tajne, promjene se javljaju u respiratornom, gušteračkom i gastrointestinalnom traktu, a cilina epitela je poremećena.
„Mi smo fini stanične linije kako bi mogli vidjeti učinkovitost lijekova protiv G551D učinke mutacija, a mi smo sada sudjelovali biti prikazivan za lijekove usmjerene na mutacije Delta 508” - rekao je Rajagopal.
[