Ispitivanja liječenja Alzheimerove bolesti: potrebna su velika ulaganja
Posljednji pregledao: 14.06.2024
Svi iLive sadržaji medicinski se pregledavaju ili provjeravaju kako bi se osigurala što je moguće točnija činjenica.
Imamo stroge smjernice za pronalaženje izvora i samo povezujemo s uglednim medijskim stranicama, akademskim istraživačkim institucijama i, kad god je to moguće, medicinski pregledanim studijama. Imajte na umu da su brojevi u zagradama ([1], [2], itd.) Poveznice koje se mogu kliknuti na ove studije.
Ako smatrate da je bilo koji od naših sadržaja netočan, zastario ili na neki drugi način upitan, odaberite ga i pritisnite Ctrl + Enter.
Dvije nove analize kliničkih ispitivanja naglašavaju potrebu za povećanim ulaganjem u liječenje Alzheimerove bolesti.
Na znanstvenom skupu Američkog gerijatrijskog društva (AGS) 2024. Istraživači su procijenili klinička ispitivanja Alzheimerove bolesti koja je financirao Nacionalni institut za starenje (NIA) tijekom 20 godina razdoblje. Druga analiza, objavljena u časopisu Alzheimer's and Dementia: Translational Research and Clinical Interventions, pružila je opsežan pregled aktivnih ispitivanja razvoja lijekova za Alzheimerovu bolest.
NIA kliničko ispitivanje Alzheimerove bolesti
Iako se godišnje potroši 3,5 milijarde dolara na federalno sponzorirana istraživanja Alzheimerove bolesti u Sjedinjenim Državama, samo su dva lijeka za modificiranje bolesti dospjela na tržište: lecamemab (Leqembi) i aducanumab (Aduhelm, sada ukinut), rekao je Kavya Shah, kandidat za MPhil sa Sveučilišta Cambridge u Engleskoj, na AGS sastanku.
Shah je predstavio rezultate pregleda istraživanja Alzheimerove bolesti koje je financirala NIA na ClinicalTrials.gov tijekom posljednja dva desetljeća. Tijekom tog razdoblja, Zakon o liječenju 21. Stoljeća iz 2016. Proširio je financiranje NIA-e, što je povećalo količinu akademskog istraživanja liječenja bez lijekova i posljedično povećalo broj novih ispitivanja lijekova.
"Proveli smo ovu studiju kako bismo saznali više o kliničkim ispitivanjima koja financira NIA—primarni izvor financiranja istraživanja Alzheimerove bolesti u Sjedinjenim Državama—s ciljem utvrđivanja uvida u to kako se federalna sredstva mogu učinkovitije rasporediti na brzinu potraga za učinkovitim tretmanima za Alzheimerovu bolest", rekao je.
Shah i kolege identificirali su 292 intervencijska ispitivanja koja je podupirao NIA od 2002. Do 2023. Većina je proučavala bihevioralne (41,8%) ili lijekove (31,5%) intervencije.
Među ispitivanjima lijekova koje je sponzorirao NIA, najčešći ciljevi bili su amiloid (34,8%), neurotransmiteri osim acetilkolina (16,3%) i kolinergički sustav (8,7%). Otprilike trećina (37%) testiranih spojeva lijekova bili su novi.
"Manje od trećine ispitivanja Alzheimerove bolesti NIA-e tijekom posljednja dva desetljeća bile su farmakološke studije, a većina njih također su bila rana ispitivanja", primijetio je Shah.
"Iako je financiranje NIA-e povećano kroz savezne inicijative kao što je Zakon o liječenju 21. Stoljeća, nismo vidjeli odgovarajući porast u broju NIA-ovih ispitivanja koja proučavaju nove spojeve lijekova za Alzheimerovu bolest", dodao je. "Krenući naprijed, bit će važno procijeniti investicijsku strategiju NIA-e kako bi mogla učinkovitije potaknuti potragu za sigurnim i učinkovitim tretmanima za Alzheimerovu bolest."
Portfelj lijekova za Alzheimerovu bolest
Godišnji pregled izvijestio je o smanjenju broja ispitivanja, lijekova i novih kemijskih entiteta u terapiji Alzheimerove bolesti u 2024., ali o sličnom broju prenamijenjenih sredstava.
U evaluacijskoj studiji objavljenoj u časopisu Alzheimer's and Dementia: Translational Research and Clinical Interventions, Jeffrey Cummings, MD, ScD, sa Sveučilišta Nevada, Las Vegas, i njegovi suautori izvijestili su da su 2024. Bila 164 aktivna ispitivanja i 127 jedinstvenih tretmana u pripremi za liječenje, što je smanjenje od približno 10% u usporedbi s 2023.
Bilo je 88 novih kemijskih spojeva u portfelju 2024., što je smanjenje od 13% u odnosu na prethodnu godinu, izvijestili su istraživači. Sveukupno, 39 tretmana u portfelju za 2024. Bili su prenamijenjeni lijekovi odobreni za druge bolesti, slično kao i 2023.
Cummings je pripisao pad nedostatku saveznog financiranja i smanjenju privatnih ulaganja iz biofarmaceutske industrije. "Jednostavno rečeno, potrebno nam je više ulaganja vlade i farmaceutskih tvrtki kako bismo se borili protiv ovog trenda pada kliničkih ispitivanja", rekao je.
Istraživači su dobili podatke o studijama registriranim na ClinicalTrials.gov putem International Alzheimer's Disease and Related Dementias Research Portfolio (IADRP) i njegovog sustava kategorizacije, Obična Alzheimerova bolest i srodne Ontologija istraživanja demencije (CADRO).
U 2024. Ciljni amiloid i tau predstavljali su 24% svih terapijskih sredstava u pripremi—16% za amiloid i 8% za tau. Sveukupno, 19% sredstava u portfelju cilja na neuroinflamaciju.
Kombinirane terapije, uključujući farmakodinamičke kombinacije, farmakokinetičke kombinacije i kombinacije usmjerene na poboljšanje prolaska krvno-moždane barijere, bile su prisutne u portfelju za 2024. Godinu, primijetili su istraživači.
"Postoji velik broj lijekova u portfelju koji imaju vrlo različite učinke na mozak", rekao je Cummings.
"Sigurno je pretpostaviti da ćemo vidjeti složenije biološke terapije koje zahtijevaju intravenoznu primjenu i pažljivo praćenje nuspojava, slično terapijama raka", dodao je.
U 2024. Bilo je 48 studija koje su procjenjivale 32 lijeka u fazi III ispitivanja za Alzheimerovu bolest. Od toga, 37% su bile male molekule koje modificiraju bolest, 28% su bili biološki lijekovi koji modificiraju bolest, 22% su bili neuropsihijatrijski agensi, a 12% su bili kognitivni pojačivači.
Od tretmana u ispitivanjima faze III, 34% ciljanih neurotransmiterskih sustava, 22% ciljanih procesa povezanih s amiloidom, a 12% procjenjuje sinaptičku plastičnost ili neuroprotekciju. Studije metaboličkih i bioenergetskih ciljeva, upale ili proteostaze činile su 6% svaka. Manje studija faze III usmjereno je na tau, neurogenezu, faktore rasta i hormone ili procese povezane s cirkadijalnim ritmovima.
Portfelj za 2024. Uključivao je i 90 studija faze II koje su procjenjivale 81 lijek i 26 studija faze I koje su testirale 25 agenata.
"Osam lijekova koji ove godine izvještavaju o podacima faze II su protuupalni lijekovi, a biomarkeri uključeni u studije omogućit će nam da dublje shvatimo važnost pojedinačnih aspekata upale", primijetio je Cummings.
Potrebno je desetljeće da se eksperimentalni lijek unaprijedi iz faze I u fazu II i još gotovo dvije godine za reviziju FDA-e, primijetio je Cummings. "Znamo da je većina lijekova neuspješna, ali nisu svi neuspješni", rekao je, dodajući da nam čak i lijekovi koji ne uspiju na kliničkim ispitivanjima "mogu puno reći."