Genska terapija je najprije odobrena za liječenje bolesti
Posljednji pregledao: 23.04.2024
Svi iLive sadržaji medicinski se pregledavaju ili provjeravaju kako bi se osigurala što je moguće točnija činjenica.
Imamo stroge smjernice za pronalaženje izvora i samo povezujemo s uglednim medijskim stranicama, akademskim istraživačkim institucijama i, kad god je to moguće, medicinski pregledanim studijama. Imajte na umu da su brojevi u zagradama ([1], [2], itd.) Poveznice koje se mogu kliknuti na ove studije.
Ako smatrate da je bilo koji od naših sadržaja netočan, zastario ili na neki drugi način upitan, odaberite ga i pritisnite Ctrl + Enter.
U medicinskoj povijesti Europe dogodit će se epoha - prvo odobrenje praktične primjene genske terapije za liječenje nasljedne bolesti.
Europska medicinska agencija preporučila je korištenje ove metode za liječenje rijetke genetske bolesti koja oduzima pacijentima sposobnost metaboliziranja masti.
Na temelju ove preporuke Europska komisija mora donijeti konačnu odluku o dopuštenosti ove metode liječenja.
Načelo genske terapije je jednostavna: ako se u nekom dijelu ljudskog genetskog koda nalazi nedostatak, zamijenjen je genetskim materijalom sa željenim svojstvima stvorenim u laboratoriju.
Međutim, u stvarnosti, sve nije tako jednostavno. U kliničkim ispitivanjima tinejdžer Jesse Gelsinger umro je u SAD-u, a drugi pacijenti su se razboljeli od leukemije.
Trenutačno, niti u Europi niti u američkim metodama genske terapije nisu primijenjene.
Prvi genski lijek
Odbor za medicinske proizvode u Europskoj medicinskoj komisiji razmotrio je upotrebu lijeka Glybera za liječenje Buerger-Grützove bolesti, nasljedne nedostatke lipoproteinske lipaze.
Ovaj se sindrom pojavljuje u jednom od milijun ljudi. Pacijenti imaju oštećenu gensku strukturu koja je odgovorna za razgradnju masti u probavnom traktu.
To dovodi do akumulacije masti u krvi, inguinalnih bolova i akutnog pankreatitisa.
Jedini način ublažavanja stanja takvih pacijenata bio je najstroža prehrana bez masnoća.
Novi tretman temelji se na korištenju virusa koji inficira mišićno tkivo i injektira kopiju intaktnog gena u tijelo.
Preporučuje se za pacijente koji pate od akutne upale gušterače, pankreatitisa i koji ne reagiraju na prehranu.
Zamjena neispravnog gena
Proizvođač novog lijeka, farmaceutska tvrtka UniQure, rekao je da ovo rješenje predstavlja važan događaj za pacijente i za medicinu općenito.
Predsjednik Jorn Aldag rekao: „Pacijenti s nedostatkom lipoprotein lipaze su se bojali da jede normalan obrok, jer to može dovesti do akutne i izuzetno bolno upale gušterače, što često rezultira u bolnici.”
"Sada - po prvi put u povijesti - razvijena je metoda liječenja koja ne samo da smanjuje rizik od upale, već također ima dugoročno blagotvoran učinak na stanje bolesnika", dodao je.
Kina je postala prva zemlja na svijetu koja je službeno odobrila korištenje genske terapije.
[