Kliničari izvješćuju o uspjehu u prvom ispitivanju lijeka u bolesnika s trombocitopeničnom purpurom
Posljednji pregledao: 14.06.2024
Svi iLive sadržaji medicinski se pregledavaju ili provjeravaju kako bi se osigurala što je moguće točnija činjenica.
Imamo stroge smjernice za pronalaženje izvora i samo povezujemo s uglednim medijskim stranicama, akademskim istraživačkim institucijama i, kad god je to moguće, medicinski pregledanim studijama. Imajte na umu da su brojevi u zagradama ([1], [2], itd.) Poveznice koje se mogu kliknuti na ove studije.
Ako smatrate da je bilo koji od naših sadržaja netočan, zastario ili na neki drugi način upitan, odaberite ga i pritisnite Ctrl + Enter.
Tim istraživača u Općoj bolnici Massachusetts upotrijebio je novi lijek za spašavanje života pacijenta s imunološkom trombotičnom trombocitopeničnom purpurom (iTTP), rijetkom bolešću koju karakterizira nekontrolirano stvaranje krvnih ugrušaka u malim krvnim žilama. Posude.
Tim je opisao prvi klinički slučaj lijeka za liječenje iTTP-a u New England Journal of Medicine.
"Lijek je genetski modificirana verzija enzima koji nedostaje u iTTP-u, a mi smo pokazali da može preokrenuti napredovanje bolesti kod pacijenata s izuzetno teškim oblikom stanja", rekao je glavni autor Pawan K. Bendapudi, dr.med. Istraživač na Odjelu za hematologiju i transfuziju Opće bolnice Massachusetts i izvanredni profesor medicine na Harvard Medical School.ITTP je rezultat autoimunog napada na enzim ADAMTS13, koji je odgovoran za razgradnju velikog proteina uključenog u zgrušavanje krvi. Glavni tretman za ovaj po život opasan poremećaj cirkulacije je plazmafereza, koja uklanja štetna autoantitijela i osigurava dodatni ADAMTS13.
Plazmafereza proizvodi klinički odgovor kod većine pacijenata, ali može vratiti najviše samo oko polovicu normalne aktivnosti ADAMTS13. Nasuprot tome, rekombinantni oblik humanog ADAMTS13 (rADAMTS13) nudi potencijal za značajno povećanu isporuku ADAMTS13.
RADAMTS13 nedavno je odobren za pacijente s kongenitalnom trombotičnom trombocitopeničnom purpurom, koja se javlja kod pacijenata rođenih s potpunim gubitkom gena ADAMTS13.
I dalje je upitno bi li rADAMTS13 mogao biti učinkovit u iTTP-u s obzirom na prisutnost inhibicijskih anti-ADAMTS13 autoantitijela, ali Bendapudi i kolege dobili su odobrenje od američke Agencije za hranu i lijekove za korištenje rADAMTS13 koje je dao proizvođač protokola za milosrdnu upotrebu kod umirućeg pacijenta s iTTP-om otpornim na liječenje.
"Otkrili smo da je rADAMTS13 brzo preokrenuo proces bolesti kod ovog pacijenta, unatoč trenutnom uvjerenju da bi inhibitorna autoantitijela protiv ADAMTS13 učinila lijek beskorisnim u ovom stanju", rekao je Bendapudi.
"Bili smo prvi liječnici koji su upotrijebili rADAMTS13 za liječenje iTTP-a u Sjedinjenim Državama, au ovom slučaju je pomogao spasiti život mlade majke."
Bendapudi je primijetio da je infuzija rADAMTS13 potisnula inhibicijska autoantitijela pacijenta i poništila trombotičke učinke iTTP-a. Taj je učinak primijećen gotovo odmah nakon primjene rADAMTS13, nakon što dnevna plazmafereza nije uspjela izazvati remisiju.
"Vjerujem da rADAMTS13 ima potencijal zamijeniti trenutni standard skrbi za akutni iTTP. Trebat će nam veća, dobro osmišljena ispitivanja kako bismo procijenili ovu priliku", rekao je Bendapudi.
Započelo je randomizirano kliničko ispitivanje faze IIb rADAMTS13 u iTTP-u.