Nove publikacije
Kliničari izvještavaju o uspjehu u prvom ispitivanju lijeka kod pacijenta s trombotičkom trombocitopeničnom purpurom
Posljednji pregledao: 02.07.2025
Svi iLive sadržaji medicinski se pregledavaju ili provjeravaju kako bi se osigurala što je moguće točnija činjenica.
Imamo stroge smjernice za pronalaženje izvora i samo povezujemo s uglednim medijskim stranicama, akademskim istraživačkim institucijama i, kad god je to moguće, medicinski pregledanim studijama. Imajte na umu da su brojevi u zagradama ([1], [2], itd.) Poveznice koje se mogu kliknuti na ove studije.
Ako smatrate da je bilo koji od naših sadržaja netočan, zastario ili na neki drugi način upitan, odaberite ga i pritisnite Ctrl + Enter.
Tim istraživača iz Opće bolnice Massachusetts upotrijebio je novi lijek kako bi spasio život pacijentu s imunološkom trombotičkom trombocitopeničnom purpurom (iTTP), rijetkim poremećajem karakteriziranim nekontroliranim stvaranjem krvnih ugrušaka u malim krvnim žilama.
Tim je opisao prvi klinički slučaj korištenja lijeka za liječenje iTTP-a u časopisu New England Journal of Medicine.
„Lijek je genetski modificirana verzija nedostajućeg enzima u iTTP-u, a pokazali smo da je u stanju preokrenuti napredovanje bolesti kod pacijenta s izuzetno teškim oblikom stanja“, rekao je glavni autor Pavan K. Bendapudi, dr. med., istraživač u Odjelu za hematologiju i transfuzijsku službu Opće bolnice Massachusetts i izvanredni profesor medicine na Medicinskom fakultetu Harvard.
ITTP nastaje autoimunim napadom na enzim ADAMTS13, koji je odgovoran za razgradnju velikog proteina uključenog u zgrušavanje krvi. Glavni oslonac terapije za ovaj životno opasan poremećaj krvi je plazmafereza, koja uklanja štetna autoantitijela i osigurava dodatni ADAMTS13.
Plazmafereza izaziva klinički odgovor kod većine pacijenata, ali može obnoviti najviše samo oko polovice normalne aktivnosti ADAMTS13. Nasuprot tome, rekombinantni oblik ljudskog ADAMTS13 (rADAMTS13) nudi mogućnost znatno povećane isporuke ADAMTS13.
RADAMTS13 je nedavno odobren za pacijente s kongenitalnom trombotičkom trombocitopeničnom purpurom, koja se javlja kod pacijenata rođenih s potpunim gubitkom gena ADAMTS13.
Ostaje upitno hoće li rADAMTS13 biti učinkovit kod iTTP-a s obzirom na prisutnost inhibitornih anti-ADAMTS13 autoantitijela, ali Bendapudi i kolege dobili su odobrenje od Američke agencije za hranu i lijekove (FDA) za korištenje rADAMTS13 koji je osigurao proizvođač prema protokolu suosjećajne upotrebe kod umirućeg pacijenta s iTTP-om otpornim na liječenje.
„Otkrili smo da je rADAMTS13 brzo preokrenuo proces bolesti kod ovog pacijenta, unatoč postojećem uvjerenju da bi inhibitorna autoantitijela protiv ADAMTS13 učinila lijek beskorisnim u ovom stanju“, rekao je Bendapudi.
„Bili smo prvi liječnici koji su koristili rADAMTS13 za liječenje iTTP-a u Sjedinjenim Državama, a u ovom slučaju to je pomoglo spasiti život mlade majke.“
Bendapudi je primijetio da je infuzija rADAMTS13 potisnula inhibitorna autoantitijela kod pacijenta i poništila trombotičke učinke iTTP-a. Taj je učinak uočen gotovo odmah nakon primjene rADAMTS13, nakon što dnevna izmjena plazme nije uspjela izazvati remisiju.
„Vjerujem da rADAMTS13 ima potencijal zamijeniti trenutni standard skrbi za akutnu iTTP. Trebat će nam veća, dobro osmišljena ispitivanja kako bismo procijenili ovu mogućnost“, rekao je Bendapudi.
Započeto je randomizirano kliničko ispitivanje faze IIb rADAMTS13 kod iTTP-a.