Ljudi su imuni na CRISPR

Vjerojatno većina čitatelja zna za postojanje CRISPR editora genoma, oko kojeg se već dugo vode znanstvene rasprave i dolazi do raznih otkrića. Međutim, kako uvjeravaju stručnjaci sa Sveučilišta Stanford, neki ljudi mogu imati imunološku zaštitu od uvođenja u DNK, a to čini korištenje ove tehnologije nepraktičnim.

Znanstvenici sa Sveučilišta Stanford tijekom svog istraživanja došli su do neočekivanog otkrića: većina čovječanstva ima imunološku zaštitu od metode genetskog uređivanja CRISPR.
Stručnjaci su analizirali krv više od dvadeset novorođenčadi i dvanaest volontera srednje dobi. Analiza je uzela u obzir sadržaj antitijela proteinskog tipa Cas9 - to je tip koji se koristi za reviziju i rezanje DNA spirale. Stručnjaci su vidjeli da više od 65% ispitanika ima T stanice koje su stvorile zaštitu od utjecaja Cas9.

Ono što su stručnjaci otkrili pokazuje da genetski tretman povezan s uklanjanjem mutacija neće dovesti do uspješnog rezultata i ne može se koristiti u odnosu na ljude. Zaštitni proces blokirat će mogućnost korištenja CRISPR metode, koja bi trebala pomoći u liječenju ozbiljnih bolesti. "Štoviše, imunitet može izazvati razvoj značajne intoksikacije ljudskog tijela", kaže dr. Matthew Porteus.

Poanta je u tome što se popularniji proteinski tip Cas9, koji se aktivno koristi u istraživanjima vezanim uz CRISPR, dobiva iz para mikroorganizama - Staphylococcus aureus i Streptococcus pyogenes. To su bakterije koje sustavno ulaze u ljudski organizam, pa ih ljudski imunološki sustav "prepoznaje iz viđenja".

Međutim, postoji rješenje za ovaj problem. Vjerojatno je da će znanstvenici početi razvijati dodatne napredne tehnologije koje će koristiti mikrobe koji nisu na popisu "čestih gostiju" u ljudskom tijelu. Na primjer, moguće je koristiti mikroorganizme koji žive u dubinama hidrotermalnih izvora. Alternativno, tehnika in vitro genetskog uređivanja staničnih struktura mogla bi biti uspješna.

Znanstvenici su nedavno koristili "genetski nož" - CRISPR tehnologiju. Zadatak stručnjaka bio je izliječiti pacijente od Hunterovog sindroma - složene, iako rijetke, genetske patologije. Bolesnoj osobi ubrizgano je nekoliko milijardi kopiranih korektivnih gena, u kombinaciji sa posebnim "setom alata" koji reže DNA spiralu. Planirani su daljnji eksperimenti u kojima je trebalo sudjelovati više pacijenata - vjerojatno oni koji pate od drugih ozbiljnih bolesti. Na primjer, mogli bi postati pacijenti s fenilketonurijom ili bolešću poput hemofilije B.
Napredak i rezultati rada objavljeni su u bioRxiv, kao i u MIT Technology Review.

[ 1 ], [ 2 ]