Nove publikacije
Novi pristup obećava u liječenju frontotemporalne demencije u predkliničkim ispitivanjima
Posljednji pregledao: 02.07.2025
Svi iLive sadržaji medicinski se pregledavaju ili provjeravaju kako bi se osigurala što je moguće točnija činjenica.
Imamo stroge smjernice za pronalaženje izvora i samo povezujemo s uglednim medijskim stranicama, akademskim istraživačkim institucijama i, kad god je to moguće, medicinski pregledanim studijama. Imajte na umu da su brojevi u zagradama ([1], [2], itd.) Poveznice koje se mogu kliknuti na ove studije.
Ako smatrate da je bilo koji od naših sadržaja netočan, zastario ili na neki drugi način upitan, odaberite ga i pritisnite Ctrl + Enter.
Frontotemporalna demencija je neizlječiva bolest mozga koja uzrokuje gubitak pamćenja, poremećaje govora i promjene osobnosti. U 5-12% slučajeva bolest je uzrokovana smanjenjem razine progranulina. Nedostatak ovog proteina dovodi do poremećaja u razgradnji proteina, što uzrokuje nakupljanje netopljivih toksičnih proteina. To, pak, dovodi do upale mozga, neuronske smrti i značajnog funkcionalnog oštećenja središnjeg živčanog sustava.
Frontotemporalna demencija nasljeđuje se u 40% slučajeva: nositelji odgovarajuće genetske mutacije neizbježno razvijaju bolest. Istraživači s Medicinskog fakulteta LMU i Njemačkog centra za neurodegenerativne bolesti (DZNE), u bliskoj suradnji s Denali Therapeutics iz San Francisca, razvili su novi terapijski pristup za zamjenu nedostajućeg proteina u mozgu. Svoje rezultate objavili su u časopisu Science Translational Medicine.
Terapijski pristup
„Umetnuli smo gen progranulina u genom virusa“, objašnjava dr. Anja Capel, viša istraživačica u Biomedicinskom centru LMU i jedna od glavnih autorica rada. Tim je zatim ubrizgao modificirane viruse u krvotok mišjih modela. „Virus cilja stanice jetre, koje počinju proizvoditi progranulin u velikim količinama i izlučuju ga u krv.“
Ovim pristupom se izbjegava izravno unošenje virusa u mozak, što nosi rizik ozbiljnih nuspojava.
Kako bi ovaj periferni pristup funkcionirao, istraživači su koristili trik kako bi zaobišli krvno-moždanu barijeru, koja inače blokira izmjenu biomolekula između krvi i mozga. Poseban "moždani šatl" koji je razvila tvrtka Denali Therapeutics omogućuje učinkovit transport tvari preko ove barijere.
Značajno smanjenje simptoma u mišjem modelu
„Nakon jednokratne primjene virusa provjerili smo jesu li se simptomi smanjili“, kaže profesorica Dominique Paquette iz Instituta za istraživanje moždanog udara i demencije (ISD), još jedna glavna autorica i članica klastera izvrsnosti SyNergy. Pokazalo se da su značajno smanjeni poremećaji u razgradnji proteina, nakupljanje netopljivih toksičnih proteina, upala mozga, poremećaji kretanja i neuronska smrt. „Sljedeći korak bio je istražiti može li se ovaj pristup prenijeti na ljude korištenjem modela matičnih stanica.“ I ovdje je uočeno značajno smanjenje simptoma bolesti. Istraživači su tako pokazali da se oblici frontotemporalne demencije temeljeni na djelomičnom gubitku progranulina mogu liječiti u predkliničkim ispitivanjima korištenjem nadomjesne terapije.
Važnost interdisciplinarne suradnje
Takvo sveobuhvatno, multidisciplinarno istraživanje moguće je samo u timu. „Drago mi je što nam naš klaster izvrsnosti SyNergy pruža jedinstvene prilike u tom pogledu. Istovremeno, ova studija naglašava važnost jačanja naše suradnje s vodećim biotehnološkim tvrtkama kako bismo mogli što brže implementirati naša istraživanja u kliničku praksu na korist pacijenata“, kaže profesor Christian Haass iz Biomedicinskog centra LMU, jedan od vodećih istraživača i glasnogovornik SyNergyja.