Umjetni kromosomi mogu pomoći u upravljanju nasljednim bolestima

Prema tiskovnoj službi Instituta za matične stanice, znanstvenici iz Centra za izgradnju kromosoma, smještenog na Sveučilištu Tottori u Japanu, uspjeli su dobiti umjetne ljudske kromosome koji se mogu koristiti za gensku ili staničnu terapiju kako bi se riješili nasljednih bolesti.

Profesor Mitsuo Oshimura, koji obnaša dužnost ravnatelja Centra, već dugi niz godina provodi ozbiljna istraživanja na području liječenja bolesti nasljedne prirode uvođenjem umjetnih kromosoma takozvanih induciranih pluripotentnih matičnih stanica, koje se formiraju iz razvijenih somatskih stanica korištenjem metode ekspresije skupa od četiri gena (transkripcijskih faktora).

Istraživač je došao do zaključka da metoda koju je predložio omogućuje liječenje bolesti poput Duchenneove mišićne distrofije, opasne bolesti neuromuskularnog sustava u kojoj dolazi do promjena u mišićnim vlaknima. Uzrok ove bolesti smatra se mutacijom gena povezanog s procesom sinteze posebnog proteina - distrofina. A simptomi su uočljivi već u prvim godinama života i predstavljaju ozbiljnu prijetnju zdravlju.

Profesor Oshimura provodio je svoje eksperimente na miševima jer je ova metoda dobivanja činjeničnih dokaza o učinkovitosti određenih metoda liječenja, lijekova i medicinske opreme najprikladnija za visokokvalitetna istraživanja i ne zahtijeva dodatnu opremu, poput jedinice za odlaganje medicinskog otpada, brojne dijagnostičke opreme i sredstava za praćenje stanja pacijenata.

Eksperimenti su potvrdili da genska terapija temeljena na korištenju umjetnih kromosoma aktivno potiče normalizaciju mišićnog tkiva kod miševa. Ideja iza nove metode je konstruirati kromosom koji mora nositi željeni fragment DNK u „ispravljenom“ obliku – bez mutacije. Kromosom se zatim stavlja u pripremljenu matičnu stanicu, koja djeluje kao nosač za „ispravan“ gen. Zatim se u procesu kultivacije dobivaju nove stanice koje se mogu transplantirati u organe ili tkiva oštećena bolešću.

Stručnjaci vjeruju da nova tehnologija ima veliku budućnost, budući da se može koristiti za uvođenje velikih dijelova DNK u stanice bez straha za integritet postojećeg genoma. Prednosti umjetno stvorenih kromosoma u odnosu na virusne ili druge vektorske sustave su njihov ogroman genetski kapacitet, stabilnost na mitotičkoj razini, odsutnost prijetnji genomu domaćina i sposobnost uklanjanja modificiranih kromosoma iz stanica.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ]