Implantabilna srčana pumpa nudi nadu djeci koja čekaju transplantaciju srca

Mala implantabilna srčana pumpa koja bi mogla pomoći djeci da kod kuće čekaju transplantaciju srca umjesto u bolnici pokazala je dobre rezultate u prvoj fazi kliničkog ispitivanja.

Pumpa, novi tip ventrikularne potporne terapije, ili VAT, uređaj, kirurški se pričvršćuje na srce kako bi se pojačala njegova funkcija pumpanja krvi kod osoba sa zatajenjem srca, čime se kupuje vrijeme za pronalazak donorskog srca. Nova pumpa mogla bi popuniti važnu prazninu u skrbi za transplantaciju srca kod djece.

U studiji koja je procjenjivala sposobnosti sedmero djece koja su primila novu pumpu za potporu svojim oslabljenim srcima, šestero ih je na kraju primilo transplantaciju srca, a srce jednog djeteta se oporavilo, što transplantaciju čini nepotrebnom. Rezultati su objavljeni u časopisu The Journal of Heart and Lung Transplantation. Studiju je vodio Medicinski fakultet Stanford, a u njoj je sudjelovalo nekoliko medicinskih centara u Sjedinjenim Državama.

Ako se početni rezultati potvrde u većoj studiji uređaja, čekanje na transplantaciju srca moglo bi postati lakše za malu djecu i njihove obitelji. Nova pumpa, nazvana Jarvik 2015 Ventricular Assist Device, nešto je veća od AA baterije i može se ugraditi djeci teškoj i do 7,5 kilograma. S ugrađenom pumpom djeca mogu obavljati mnoge uobičajene aktivnosti dok čekaju transplantaciju srca.

Nasuprot tome, jedini dostupni ventrikularni potporni uređaj za podršku maloj djeci sa zatajenjem srca, pumpa nazvana Berlinsko srce, nije implantirana; otprilike je veličine velikog kofera. Teži između 27 i 90 kilograma, ovisno o modelu, a na dijete se pričvršćuje pomoću dvije kanile gotovo veličine vrtnih crijeva.

Berlinsko srce također ima prilično visok rizik od moždanog udara i u većini slučajeva zahtijeva hospitalizaciju, što znači da djeca često provode mjesece u bolnici čekajući donorsko srce. Kao rezultat toga, teret za djecu koja čekaju transplantaciju srca mnogo je veći nego za odrasle sa srčanim pumpama, koji se obično otpuštaju iz bolnice sa sličnim dijagnozama.

„Iako smo iznimno zahvalni na Berlinskom srcu, uređaju koji spašava živote, ventrikularni potporni uređaji za odrasle poboljšavaju se svakog desetljeća, a u pedijatriji koristimo tehnologiju iz 1960-ih“, rekao je dr. Christopher Almond, glavni autor studije, dječji kardiolog i profesor pedijatrije na Medicinskom fakultetu Stanford.

Almond napominje da su implantabilni ventrikularni potporni uređaji dostupni odraslima već više od 40 godina. Ovi uređaji ne samo da stanu u prsa pacijenata, već su i sigurniji i jednostavniji za korištenje od vanjskih uređaja poput Berlinskog srca. Pacijenti mogu živjeti kod kuće, ići na posao ili u školu te šetati i voziti bicikl.

Zaostajanje u pedijatrijskoj tehnologiji problem je i za druge uređaje namijenjene pomoći djeci sa srčanim bolestima, a i za pedijatriju općenito, napominje Almond. „Postoji ogromna razlika u medicinskim tehnologijama dostupnim djeci i odraslima, što je važno javnozdravstveno pitanje koje tržišta pokušavaju riješiti jer su stanja poput zatajenja srca rijetka kod djece“, kaže.

Glavni autor studije je dr. William Male, voditelj kardiologije u Dječjoj zdravstvenoj ustanovi u Atlanti.

Mnogo manje djece nego odraslih treba transplantaciju srca, što ostavlja malo poticaja medicinskim tvrtkama za razvoj minijaturizirane pumpe za djecu. No, nedostatak malog ventrikularnog pomoćnog uređaja za djecu opterećuje medicinski sustav, jer djeca smještena u Berlin Heart gomilaju velike medicinske račune i mogu mjesecima zauzimati bolničke krevete u specijaliziranim jedinicama kardiovaskularne skrbi, što potencijalno smanjuje dostupnost tih kreveta za druge pacijente.

Obećavajući početni rezultati

Ispitivanje Jarvik Ventricular Assistance Device iz 2015. godine obuhvatilo je sedmero djece sa sistoličkom srčanom insuficijencijom. Stanje utječe na najveću pumpnu komoru srca, lijevu klijetku, koja pumpa krv iz srca u ostatak tijela. Kod šestero djece, sistoličku srčanu insuficijenciju uzrokovalo je stanje koje se naziva dilatativna kardiomiopatija, u kojem se srčani mišić povećava i slabi te ne pumpa krv pravilno. Srce jednog djeteta bilo je oslabljeno potpunim srčanim blokom (električnim zatajenjem srca) zbog lupusa, autoimune bolesti. Sva djeca u ispitivanju bila su na listi čekanja za transplantaciju srca.

Svakom djetetu je kirurški ugrađen uređaj Jarvik 2015 u lijevu klijetku, najveću komoru srca za pumpanje. Istovremeno, svako je dijete primalo lijekove za sprječavanje stvaranja krvnih ugrušaka i smanjenje rizika od moždanog udara. Djeca su imala između 8 mjeseci i 7 godina kada su im pumpe ugrađene, a težila su između 18 i 44 funte. Pumpa se može koristiti za djecu do 66 funti.

Ako medicinska regulatorna tijela odobre novu pumpu, liječnici procjenjuju da bi oko 200 do 400 djece diljem svijeta svake godine moglo biti kandidat za njezinu upotrebu.

U ispitivanju se procjenjivalo može li pumpa podržavati pacijente najmanje 30 dana bez prestanka rada ili uzrokovanja teškog moždanog udara. Istraživači su također prikupili preliminarne podatke o sigurnosti i učinkovitosti kako bi im pomogli u osmišljavanju većeg, ključnog ispitivanja za moguće odobrenje od strane Uprave za hranu i lijekove (FDA).

Iako je pumpa inicijalno dizajnirana kako bi djeca mogla čekati transplantaciju srca kod kuće, dok su sudjelovali u kliničkom ispitivanju, sudionici su ostali u bolnici na promatranju dok nisu primili transplantaciju srca ili se oporavili. Istraživači su pratili krvni tlak sudionika, pokazatelj rizika od krvnih ugrušaka i moždanog udara; mjerili su razinu hemoglobina kako bi vidjeli uništavaju li pumpe crvene krvne stanice; te su pratili pacijente zbog drugih komplikacija.

Prosječno vrijeme korištenja pumpe kod djece bilo je 149 dana. Šestero djece podvrgnuto je transplantaciji srca, a jedno se dijete oporavilo.

Nekoliko djece imalo je komplikacije s novom pumpom. Dijete čije se srce oporavilo imalo je ishemijski moždani udar (zbog krvnog ugruška) kada je srce postalo dovoljno snažno da se natječe s pumpom. Pumpa je uklonjena, a dijete se nastavilo oporavljati i bilo je živo godinu dana kasnije. Drugi pacijent imao je zatajenje desne strane srca i prebačen je na pumpu Berlin Heart dok je čekao transplantaciju.

Za većinu pacijenata komplikacije su bile podnošljive i uglavnom u skladu s onim što liječnici očekuju kada je dijete spojeno na pumpu Berlin Heart.

Upitnici o kvaliteti života pokazali su da većini djece uređaj nije smetao, nisu osjećali bol od njega i mogli su sudjelovati u većini aktivnosti igre. Jedna je obitelj izvijestila da je njihovo dijete s pumpom moglo održavati puno veću pokretljivost od svog starijeg brata, kojeg je prethodno podržavala pumpa Berlin Heart.

Planirano veće ispitivanje Nacionalni institut za zdravlje dodijelio je sredstva za prošireno ispitivanje koje će istraživačima omogućiti daljnje testiranje korisnosti nove pumpe i prikupljanje podataka za podnošenje FDA-i na odobrenje. Sljedeća faza studije počinje sada; istraživači planiraju uključiti prvog pacijenta do kraja 2024. Istraživački tim planira uključiti 22 sudionika u 14 medicinskih centara u Sjedinjenim Državama i dva centra u Europi.

„Uzbuđeni smo što započinjemo sljedeću fazu studije“, rekao je Almond. „Prevladali smo brojne izazove kako bismo došli do ove točke i uzbudljivo je da možda postoje bolje mogućnosti za djecu s terminalnim zatajenjem srca kojoj je potrebna pumpa koja djeluje kao most do transplantacije.“