Implantabilna srčana pumpa daje nadu djeci koja čekaju transplantaciju srca

Mala implantabilna srčana pumpa koja bi djeci mogla pomoći da čekaju transplantaciju srca kod kuće, a ne u bolnici, pokazala je dobre rezultate u prvoj fazi kliničkog ispitivanja.

Pumpa, nova vrsta ventrikularne pomoćne terapije ili VAT, uređaj kirurški se pričvršćuje na srce kako bi se poboljšala njegova funkcija cirkulacije kod osoba sa zatajenjem srca, što daje vremena za pronalaženje srca donora. Nova pumpa mogla bi zatvoriti važnu prazninu u pedijatrijskoj njezi transplantacije srca.

U studiji koja je procjenjivala sedmero djece koja su primila novu pumpu za podršku svojim oslabljenim srcima, šestero je završilo na transplantaciji srca, a jednom djetetu srce se oporavilo, čineći transplantaciju nepotrebnom. Rezultati su objavljeni u The Journal of Heart and Lung Transplantation. Studiju je vodio Medicinski fakultet Stanford, a uključila je više medicinskih centara u Sjedinjenim Državama.

Ako se početni rezultati potvrde u većem istraživanju uređaja, čekanje na transplantaciju srca moglo bi postati lakše za malu djecu i njihove obitelji. Nova pumpa, nazvana Jarvik 2015 ventricular assist device, malo je veća od AA baterije i može se ugraditi u djecu tešku samo 8 kilograma. S implantiranom pumpom djeca mogu obavljati mnoge normalne aktivnosti dok čekaju na transplantaciju srca.

Nasuprot tome, jedini dostupan ventrikularni pomoćni uređaj za podršku maloj djeci sa zatajenjem srca, pumpa nazvana Berlin Heart, nije ugrađena; veličine je velikog kofera. Težak je od 27 do 90 kilograma, ovisno o modelu, a na dijete se pričvršćuje pomoću dvije kanile, velike gotovo kao vrtna crijeva.

Berlin Heart također ima prilično visok rizik od moždanog udara i zahtijeva hospitalizaciju u većini slučajeva, što znači da djeca često provedu mjesece u bolnici čekajući donorsko srce. Kao rezultat toga, teret za djecu koja čekaju transplantaciju srca mnogo je veći nego za odrasle koji imaju ugrađene srčane pumpe, a koji se obično otpuštaju iz bolnice sa sličnim dijagnozama.

"Iako smo iznimno zahvalni za Berlin Heart, uređaj koji spašava živote, ventrikularni pomoćni uređaji za odrasle poboljšavali su se svakog desetljeća, a u pedijatriji koristimo tehnologiju iz 1960-ih", rekao je dr. Christopher Almond, glavni autor knjige studija i pedijatar kardiolog i prof. Pedijatrije na Medicinskom fakultetu Stanford.

Ugradni ventrikularni pomoćni uređaji dostupni su odraslima više od 40 godina, napominje Almond. Ne samo da ti uređaji stanu u prsa pacijenata, već su i sigurniji i udobniji za korištenje od vanjskih uređaja kao što je Berlin Heart. Pacijenti mogu živjeti kod kuće, ići na posao ili u školu, hodati i voziti bicikl.

Nedostatak u pedijatrijskoj tehnologiji problem je za druge uređaje dizajnirane za pomoć djeci sa srčanim bolestima i općenito u pedijatriji, rekao je Almond. "Postoji ogromna razlika u medicinskim tehnologijama dostupnim djeci i odraslima, što je važan javnozdravstveni problem s kojim se tržišta bore riješiti kao stanja kao što je zatajenje srca rijetke su kod djece", kaže.

Viši autor studije je dr. William Mahle, predstojnik odjela za kardiologiju u Dječjoj zdravstvenoj skrbi u Atlanti.

Daleko manje djece nego odraslih treba transplantaciju srca, ostavljajući malo poticaja medicinskim tvrtkama da razviju minijaturnu pumpu za djecu. Ali nedostatak malog ventrikularnog pomoćnog uređaja za djecu opterećuje medicinski sustav, budući da djeca dodijeljena Berlin Heartu nagomilavaju velike medicinske račune i mogu mjesecima zauzimati bolničke krevete u specijaliziranim odjelima za kardiovaskularnu njegu, potencijalno smanjujući dostupnost onih kreveta za druge bolesnike.

Obećavajući početni rezultati

Ispitivanje ventrikularnog pomoćnog uređaja Jarvik 2015. Uključilo je sedmero djece sa sistoličkim zatajenjem srca. Stanje utječe na najveću pumpnu komoru srca, lijevu klijetku, koja pumpa krv iz srca po cijelom tijelu. Kod šestero djece sistoličko zatajenje srca bilo je uzrokovano stanjem koje se nazivadilatacijska kardiomiopatija, u kojem srčani mišić raste i slabi te ne pumpa krv pravilno. Srce jednog djeteta oslabilo je potpuni srčani blok (električno zatajenje srca) zbog lupusa, autoimune bolesti. Sva djeca u ispitivanju bila su na listi čekanja za transplantaciju srca.

Svakom djetetu je kirurški ugrađen uređaj Jarvik 2015 u lijevu klijetku, najveću pumpnu komoru srca. Istodobno, svi su dobili lijekove za sprječavanje krvnih ugrušaka i smanjenje rizika od moždanog udara. U vrijeme postavljanja pumpi djeca su bila stara između 8 mjeseci i 7 godina i teška između 8 i 20 kilograma. Pumpa se može koristiti za djecu do 30 kilograma.

Ako novu pumpu odobre medicinska regulatorna tijela, liječnici procjenjuju da bi oko 200-400 djece diljem svijeta svake godine mogli biti kandidati za njezinu upotrebu.

Pokusom je procijenjeno može li pumpa pružiti podršku pacijentima najmanje 30 dana bez zaustavljanja ili izazivanja teškog moždanog udara. Istraživači su također prikupili preliminarne podatke o sigurnosti i učinkovitosti kako bi im pomogli u dizajniranju većeg, ključnog ispitivanja za moguće odobrenje Uprave za hranu i lijekove (FDA).

Iako je pumpa izvorno dizajnirana kako bi djeci omogućila da kod kuće čekaju na transplantaciju srca, budući da su sudjelovali u kliničkom ispitivanju, sudionici su ostali u bolnici na promatranju dok im nije transplantirano srce ili dok se ne oporave. Istraživači su pratili krvni tlak sudionika, pokazatelj rizika od krvnih ugrušaka i moždanog udara; mjerio razinu hemoglobina kako bi vidio uništavaju li pumpe crvena krvna zrnca; i pratio pacijente zbog drugih komplikacija.

Djeca su u prosjeku koristila pumpu 149 dana. Šestero djece podvrgnuto je transplantaciji srca, jedno dijete se oporavilo.

Nekoliko djece imalo je komplikacije s novom pumpom. Dijete čije se srce oporavilo imalo je ishemijski moždani udar (zbog krvnog ugruška) kada je srce postalo dovoljno snažno da se natječe s pumpom. Pumpa je uklonjena, a dijete se nastavilo oporavljati i bilo je živo godinu dana kasnije. Drugi pacijent je imao zatajenje desne strane srca i prebačen je na Berlin Heart pumpu dok je čekao transplantaciju.

Kod većine pacijenata komplikacije su bile podnošljive i općenito u skladu s onim što liječnici očekuju kada je dijete spojeno na pumpu Berlin Heart.

Upitnici o kvaliteti života pokazali su da većini djece uređaj ne smeta, da ne osjećaju bol od njega i da su mogli sudjelovati u većini aktivnosti u igri. Jedna je obitelj izvijestila da je njihova beba s pumpom bila u mogućnosti održavati mnogo veću pokretljivost od svog starijeg brata, koji je prije bio poduprt berlinskom pumpom za srce.

Planirano je veće ispitivanje Nacionalni instituti za zdravlje dodijelili su sredstva za prošireno ispitivanje koje će istraživačima omogućiti daljnje testiranje korisnosti nove pumpe i prikupljanje podataka za podnošenje FDA-i na odobrenje. Sljedeća faza studije počinje sada; istraživači planiraju uključiti prvog pacijenta do kraja 2024. Istraživački tim planira uključiti 22 sudionika u 14 medicinskih centara u Sjedinjenim Državama i dvije lokacije u Europi.

"Uzbuđeni smo što možemo započeti sljedeću fazu studije", rekao je Almond. "Nadvladali smo brojne izazove kako bismo posao doveli do ove točke i uzbudljivo je što bi u budućnosti moglo biti boljih opcija za djecu s krajnjim stadijem zatajenja srca kojima je potrebna pumpa koja služi kao most do transplantacije."