Novo vozilo za dostavu gena obećava liječenje bolesti mozga
Posljednji pregledao: 14.06.2024
Svi iLive sadržaji medicinski se pregledavaju ili provjeravaju kako bi se osigurala što je moguće točnija činjenica.
Imamo stroge smjernice za pronalaženje izvora i samo povezujemo s uglednim medijskim stranicama, akademskim istraživačkim institucijama i, kad god je to moguće, medicinski pregledanim studijama. Imajte na umu da su brojevi u zagradama ([1], [2], itd.) Poveznice koje se mogu kliknuti na ove studije.
Ako smatrate da je bilo koji od naših sadržaja netočan, zastario ili na neki drugi način upitan, odaberite ga i pritisnite Ctrl + Enter.
Studija znanstvenika s Broad instituta MIT-a i Sveučilišta Harvard otkrila je da vektor genske terapije koji koristi ljudske proteine učinkovito prelazi krvno-moždanu barijeru i isporučuje ciljni gen u mozgove miševa s ljudskim proteinima. Ovaj bi razvoj mogao značajno poboljšati liječenje bolesti mozga kod ljudi.
Genska terapija ima potencijal za liječenje teških genetskih bolesti mozga za koje trenutno ne postoje lijekovi i ograničene su mogućnosti liječenja. Međutim, postojeće metode dostave gena, kao što su adeno-pridruženi virusi (AAV), ne mogu učinkovito prijeći krvno-moždanu barijeru i isporučiti terapeutski materijal u mozak. Taj je izazov desetljećima kočio razvoj sigurnijih i učinkovitijih genskih terapija za bolesti mozga.
Sada su istraživači u laboratoriju Bena Devermana stvorili prvi objavljeni AAV koji cilja ljudski protein za isporuku gena u mozak miševa s ljudskim receptorom za transferin. Ovaj se virus veže na ljudski receptor transferina, koji je obilan u krvno-moždanoj barijeri kod ljudi. U novoj studiji objavljenoj u časopisu Science, tim je pokazao da je njihov AAV, ubrizgan u krv miševa s receptorom humanog transferina, ušao u mozak na mnogo višim razinama od AAV koji se koristi u genskoj terapiji središnjeg živčanog sustava koju je odobrila FDA, AAV9. Virus je također dosegao širok raspon važnih vrsta moždanih stanica, uključujući neurone i astrocite. Istraživači su također pokazali da je njihov AAV uspio dostaviti kopije gena GBA1, koji je povezan s Gaucherovom bolešću, demencijom s Lewyjeva tjelešca i Parkinsonova bolest, na veliki broj stanica u mozgu.
Znanstvenici sugeriraju da bi njihov novi AAV mogao biti bolja opcija za liječenje neurorazvojnih poremećaja uzrokovanih mutacijama jednog gena, kao što je Rettov sindrom ili nedostatak SHANK3. Kao i za bolesti lizosomskog skladištenja kao što je nedostatak GBA1 i neurodegenerativne bolesti kao što je Huntingtonova bolest, prionske bolesti, Friedreichova ataksija i jednogenski oblici ALS-a i Parkinsonove bolesti.
"Otkako smo se pridružili Broad Instituteu, naša je misija bila stvoriti prilike za genske terapije središnjeg živčanog sustava. Ako ovaj AAV ispuni naša očekivanja u studijama na ljudima, bit će mnogo učinkovitiji od trenutnih metoda", rekao je Ben Deverman, viši autor studije.
Studija je također otkrila da bi novi AAV mogao značajno poboljšati isporuku gena u mozak u usporedbi s AAV9, koji je odobren za liječenje spinalne mišićne atrofije u dojenčadi, ali je relativno neučinkovit za dostavu gena u mozak odrasle osobe. Novi AAV dosegao je do 71% neurona i 92% astrocita u različitim regijama mozga.
Znanstvenici vjeruju da njihov novi razvoj AAV ima veliki potencijal za liječenje neurodegenerativnih bolesti i može značajno poboljšati kvalitetu života pacijenata.
Rezultati su objavljeni u Science.