Nove publikacije
Novi nosač gena obećava liječenje bolesti mozga
Posljednji pregledao: 02.07.2025
Svi iLive sadržaji medicinski se pregledavaju ili provjeravaju kako bi se osigurala što je moguće točnija činjenica.
Imamo stroge smjernice za pronalaženje izvora i samo povezujemo s uglednim medijskim stranicama, akademskim istraživačkim institucijama i, kad god je to moguće, medicinski pregledanim studijama. Imajte na umu da su brojevi u zagradama ([1], [2], itd.) Poveznice koje se mogu kliknuti na ove studije.
Ako smatrate da je bilo koji od naših sadržaja netočan, zastario ili na neki drugi način upitan, odaberite ga i pritisnite Ctrl + Enter.
Studija znanstvenika s Broad Instituta MIT-a i Sveučilišta Harvard pokazala je da vektor genske terapije koji koristi ljudski protein učinkovito prelazi krvno-moždanu barijeru i dostavlja ciljni gen u mozak miševa s ljudskim proteinom. Ovaj razvoj mogao bi značajno poboljšati liječenje bolesti mozga kod ljudi.
Genska terapija ima potencijal za liječenje teških genetskih bolesti mozga za koje trenutno ne postoje lijekovi i ograničene su mogućnosti liječenja. Međutim, postojeće metode dostave gena, poput adeno-asociranih virusa (AAV), ne mogu učinkovito prijeći krvno-moždanu barijeru i dostaviti terapijski materijal u mozak. Taj izazov desetljećima je ometao razvoj sigurnijih i učinkovitijih genskih terapija za bolesti mozga.
Sada su istraživači u laboratoriju Bena Devermana stvorili prvi objavljeni AAV koji cilja ljudski protein kako bi dostavio gene u mozak miševa s ljudskim transferinskim receptorom. Ovaj se virus veže za ljudski transferinski receptor, koji je u izobilju prisutan u krvno-moždanoj barijeri kod ljudi. U novoj studiji objavljenoj u časopisu Science, tim je pokazao da je njihov AAV, kada se ubrizga u krv miševa s ljudskim transferinskim receptorom, ušao u mozak u mnogo višim razinama od AAV-a koji se koristi u genskoj terapiji središnjeg živčanog sustava, AAV9, odobrenoj od strane FDA. Virus je također dosegao veliki broj važnih tipova moždanih stanica, uključujući neurone i astrocite. Istraživači su također pokazali da je njihov AAV bio u stanju dostaviti kopije gena GBA1, koji je povezan s Gaucherovom bolešću, demencijom s Lewyjevim tjelešcima i Parkinsonovom bolešću, velikom broju stanica u mozgu.
Znanstvenici sugeriraju da bi njihov novi AAV mogao biti bolja opcija za liječenje neuroloških razvojnih poremećaja uzrokovanih mutacijama jednog gena, poput Rettovog sindroma ili nedostatka SHANK3, kao i bolesti lizosomskog skladištenja poput nedostatka GBA1 te neurodegenerativnih bolesti poput Huntingtonove bolesti, prionskih bolesti, Friedreichove ataksije i oblika ALS-a i Parkinsonove bolesti uzrokovanih jednim genom.
„Od pridruživanja Institutu Broad, naša je misija bila stvoriti mogućnosti za genske terapije u središnjem živčanom sustavu. Ako ovaj AAV ispuni naša očekivanja u studijama na ljudima, bit će daleko učinkovitiji od trenutnih tretmana“, rekao je Ben Deverman, glavni autor studije.
Studija je također otkrila da novi AAV može značajno poboljšati dostavu gena u mozak u usporedbi s AAV9, koji je odobren za liječenje spinalne mišićne atrofije u dojenčadi, ali je relativno neučinkovit u dostavi gena u mozak odraslih. Novi AAV dosegao je do 71% neurona i 92% astrocita u svim regijama mozga.
Znanstvenici vjeruju da njihov novi razvoj AAV-a ima veliki potencijal za liječenje neurodegenerativnih bolesti i može značajno poboljšati kvalitetu života pacijenata.
Rezultati su objavljeni u časopisu Science.