Liječenje kombiniranih imunodeficijenata T i B stanica
Posljednji pregledao: 19.10.2021
Svi iLive sadržaji medicinski se pregledavaju ili provjeravaju kako bi se osigurala što je moguće točnija činjenica.
Imamo stroge smjernice za pronalaženje izvora i samo povezujemo s uglednim medijskim stranicama, akademskim istraživačkim institucijama i, kad god je to moguće, medicinski pregledanim studijama. Imajte na umu da su brojevi u zagradama ([1], [2], itd.) Poveznice koje se mogu kliknuti na ove studije.
Ako smatrate da je bilo koji od naših sadržaja netočan, zastario ili na neki drugi način upitan, odaberite ga i pritisnite Ctrl + Enter.
Načela liječenja teškog kombiniranog imunološkog nedostatka
Teški kombinirani imunološki nedostatak je hitno stanje u pedijatriji. Ako SCID dijagnosticiran unutar prvih mjesec dana života, adekvatne terapije i drži alogeneičkim HLA identičnog ili haploidentical transplantacija koštane srži (BMT) ili hematopoetskih matičnih stanica (HCT) osigurava opstanak više od 90% bolesnika, bez obzira na imunodeficijencije. U slučaju kasnije dijagnoze pojavljuju se ozbiljne infekcije koje su slabo podložne terapiji, a opstanak bolesnika pada naglo.
Odmah nakon dijagnoze teških kombinaciji s nedostatkom imunološkog djeca trebaju biti na gnotobiotskih uvjetima (sterilna box), u slučaju intenzivne pridruživanja protieomikrobnaya infekcije, antivirusna i antigljivična terapije, intravenozni imunoglobulin nadomjesna terapija. Dakle, kao što BCG cijepljenje se provodi u prvim danima života, djeca s SCID i većini slučajeva zaraženi, a oni razvijaju BCG ITA varira težina (od lokalne ili generalizirane infekcije). BCG infekcija zahtijeva imenovanje produljene intenzivne antituberkulozne terapije. Kako bi se spriječilo pneumocistitis pneumonija imenovati co-trimoxazole. Treba primijetiti da kad je potreba za transfuziju krvnih {pakirane crvenih krvnih stanica, trombocita), koriste se samo ozračenih i filtrirane pripreme. U slučaju ne-ozračenog transfuzije crvenih krvnih stanica i pločica razvija nakon transfuzijom GVHD.
Nakon TSCC, puni imunološki rekonstitucija se ne razvija uvijek. Neki bolesnici ne dovršavaju presađivanje B stanica, te im je potrebna cjeloživotna zamjenska terapija intravenoznim imunoglobulinom, no ovo stanje obično nije nespojivo s životom imunološkog defekta.
U obiteljima s poviješću SCID-a prenatalna je dijagnoza osobito važna. Čak i ako roditelji odluče zadržati trudnoću, stavljanje pacijenata iz rođenja u sterilne uvjete i prijevremenu transplantaciju značajno poboljšava prognozu. Osim toga, u nekoliko slučajeva prenatalne potvrde SCID-a, napravljena je intrauterinska transplantacija koštane srži od oca, a većina njih bila je uspješna.
Genska terapija
U vezi sa smrtonosnošću SCI u odsutnosti THSC i često nepotpunim rekonstituiranjem u njegovom ponašanju, bolesnici s teškim kombiniranim imunološkim nedostatkom postali su prvi kandidati za gensku terapiju. Do danas je provedeno u 9 bolesnika. Istodobno, dvoje najmlađih bolesnika iz skupine nakon nekog vremena razvijale su bolesti slične leukemiji, povezane s mutagenezom uzrokovanom transfektiranim vektorom. U svezi s tim, trenutno je u potrazi za učinkovitijim vektorima za upotrebu u genskoj terapiji.