Medicinski stručnjak članka
Nove publikacije
Liječenje Wiskott-Aldrichovog sindroma
Posljednji pregledao: 04.07.2025
Svi iLive sadržaji medicinski se pregledavaju ili provjeravaju kako bi se osigurala što je moguće točnija činjenica.
Imamo stroge smjernice za pronalaženje izvora i samo povezujemo s uglednim medijskim stranicama, akademskim istraživačkim institucijama i, kad god je to moguće, medicinski pregledanim studijama. Imajte na umu da su brojevi u zagradama ([1], [2], itd.) Poveznice koje se mogu kliknuti na ove studije.
Ako smatrate da je bilo koji od naših sadržaja netočan, zastario ili na neki drugi način upitan, odaberite ga i pritisnite Ctrl + Enter.
Prvi izbor liječenja za Wiskott-Aldrichov sindrom je transplantacija hematopoetskih matičnih stanica (HSCT). Stope preživljavanja za pacijente s Wiskott-Aldrichovim sindromom nakon HSCT-a od HLA-identične braće i sestara su visoke i do 80%. Transplantacija od HLA-identičnih nesrodnih donora najučinkovitija je kod djece mlađe od 5 godina. Za razliku od HSCT-a od HLA-identičnog donora, rezultati HSCT-a od djelomično podudarnih (haploidentičnih) srodnih donora nisu bili toliko impresivni, iako mnoge Angorske mačke izvještavaju o 50-60% preživljavanja, što je sasvim prihvatljivo s obzirom na lošu prognozu bolesti bez HSCT-a.
Splenektomija smanjuje rizik od krvarenja, ali je povezana s povećanim rizikom od sepse. Splenektomija rezultira povećanjem broja trombocita u cirkulaciji i njihove veličine.
Ako se Wiskott-Aldrichov sindrom dijagnosticira prenatalno, zbog rizika od intrakranijalnog krvarenja preporučuje se porod carskim rezom.
Transfuzije trombocita treba izbjegavati osim ako pacijent nije u ozbiljnoj opasnosti od smrti i krvarenje se može konzervativno kontrolirati. Krvarenja u središnjem živčanom sustavu zahtijevaju hitnu transfuziju trombocita. Trombocite i druge krvne pripravke treba ozračiti prije transfuzije kako bi se spriječila reakcija presatka protiv domaćina.
Budući da pacijenti s Wiskott-Aldrichovim sindromom imaju oštećenu proizvodnju antitijela kao odgovor na mnoge vrste antigena, profilaktičko liječenje intravenskim imunoglobulinom (IVIG) indicirano je za pacijente s čestim infekcijama. Budući da se serumski imunoglobulini brzo kataboliziraju, optimalna profilaktička doza IVIG-a može premašiti uobičajenih 400 mg/ng/mjesečno, a infuzije se mogu davati češće, primjerice jednom svaka 2-3 tjedna.
Ekcem, posebno teški ekcem, može zahtijevati složeno liječenje antibioticima. Steroidne masti i kreme obično su učinkovite u liječenju ekcema, ali ponekad mogu biti potrebni kratki ciklusi sistemskih steroida. Često antibiotici poboljšavaju simptome ekcema, što ukazuje na to da je u njegovom razvoju uključen bakterijski faktor. Potrebno je uzeti u obzir prisutnost alergija na hranu i prilagoditi prehranu u skladu s tim.
U slučaju razvoja autoimune komponente, visoke doze IVIG-a i sistemskih steroida mogu dati pozitivan rezultat, tada se doza steroida može smanjiti.
Prognoza
Prosječni životni vijek pacijenata s Wiskott-Aldrichovim sindromom, bez HSCT-a, prije je bio 3,5 godine, trenutno je 11 godina, ali većina pacijenata živi više od 20 godina. Nažalost, u trećem desetljeću života značajno se povećava vjerojatnost malignih neoplazmi, posebno limfoma. Nakon uspješne HSCT-a, pacijenti se potpuno oporavljaju, nemaju infekcija, krvarenja i autoimunih bolesti, a trenutno nema porasta učestalosti malignih bolesti.