Liječenje kronične granulomatozne bolesti

Liječenje bolesnika s kroničnom granulomatoznom bolesti uključuje:

• Sprječavanje infekcija imunizacijom i isključivanjem kontakata s mogućim izvorima infekcije.
• Profilaktička primjena stalnog trimetoprima-sulfametoksazol i 5 mg / kg na dan trimetoprima i antifungalna sredstva (itrakonazol 200 mg / dan. Peroralno, ali ne više od 400 mg / dan.).
• Kao što je ranije moguće, ljulja se antibakterijska i antifungalna terapija parenteralno u visokim dozama u slučaju zaraznih komplikacija. Trajanje terapije ovisi o težini bolesti i može se kretati od nekoliko tjedana (s purulentnim limfadenitisom) do nekoliko mjeseci (s apscesima jetre).

U slučaju aspergilozom prethodno primijenjena dugotrajno liječenje s amfotericin B (poželjno liposomalne) pri dozi od 1-1,5 mg / kg dnevno. Međutim, učestalost otpornosti na amfotericin aspergilozom i dalje visoka, osim toga, ograničavajući za droge je njegov sigurnosni profil. Dakle, u posljednjih nekoliko godina, sve učestaliji pronalaženje novih antifungalna lijekove koji su pokazali svoju aktivnost i brojne kliničke studije o različitim skupinama imunokompromitiranih bolesnika sa sustavnim gljivičnim infekcijama - vorikonazol (iz skupine novih azola) i kaspofungina (iz skupine ekinokandina). U nekim slučajevima preporučuje se kombinirana terapija s oba lijeka (na primjer, u manifestaciji gljivične infekcije nakon TSCC-a).

U nocardi ( Nocardia asteroides ) - visoke doze TMP / SMC, s neučinkovitosti - minociklin ili amikacin + IMP. Nocardia brasiliensis - AMK / KL ili amikacin + ceftriakson.

4. Kirurško liječenje u nastanku površnih apscesa (purulentni limfadenitis) - primjena ove metode značajno je ograničena. U apscesa jetre i pluća, u većini slučajeva učinkoviti konzervativno liječenje visokim dozama antibiotika i antifungals i brz otvaranja je često popraćena gnojenja postoperativnih rana i stvaranja novih lezija. U tom slučaju moguće je probijanje apscesa pod ultrazvučnom kontrolom.
5. Upotreba granulocitne mase dobivene od donora stimuliranih pomoću G-CSF.
6. Upotreba visokih doza g-interferon {doza za odrasle od 50 g / m ² p / 3 puta tjedno, za djecu: tjelesne površine <0,5 m ² do 1,5 mg / kg N / A 3 puta tjedno, kada je površina tijela> 0,5 m ² -50 mg / m ² n / k 3 puta tjedno), neki pacijenti smanjuje učestalost i ozbiljnost simptoma infektivnih.
7. Pri stvaranju obturirajućih granuloma - glukokortikoida zajedno s antibakterijskom terapijom.

Transplantacije koštane srži / hematopoetske matične stanice

Prethodno, transplantacija koštane srži (BMT), ili hematopoetskih matičnih stanica (HCT) u bolesnika s kroničnom bolešću granulomatoznom uz dovoljno velikom brzinom neuspjeha. I često je to zbog nezadovoljavajućih stanja prijetransplantacijskom pacijenata, posebice, gljivične infekcije, što je poznato, zajedno s GVHD, jedan je od vodećih mjesta u strukturi mortaliteta nakon transplantacije. Međutim, u posljednje vrijeme, s obzirom na širenje arsenala učinkovitih antifungalna droge i smanjiti učestalost fatalnih gljivičnih infekcija, kao i zbog razvoja odgovarajuće tehnologije HCT (to se odnosi, na primjer, novi organ, nonmyeloablative uređaj režimi, kao i poboljšanje HLA-tipizaciju i, s tim u vezi, , veća i učinkovitu primjenu HSCT iz podudarnih nepovezanih donora), problemi povezani HCT-smrtnost kod pacijenata s kroničnom bolesti granulomatoznom prema potonji oni se mogu riješiti. U mnogim slučajevima, TSCC treba smatrati terapijom za odabir bolesnika s CGB, što omogućuje uklanjanje samog uzroka njegove pojave. Najbolji rezultati su dobiveni u slučaju HSCT iz jednog donora srodnim HLA-podudaraju, najranije dobi pacijenta je povezan s boljim prognozu (manji rizik od infekcije i GVHD).

[1], [2], [3], [4], [5], [6], [7]

Genska terapija

Trenutno, aktivno istraživanje, ne samo eksperimentalno ali klinički, koji je pokazao temeljnu mogućnost uporabe genske terapije, kao što je u X-vezani, a autosomna recesivna oblika kronične granulomatozna oboljenja. Prva su bila izvješća o uspješnim slučajevima genske terapije u bolesnika s kroničnom granulomatoznom bolesti.

Pogled

Prognoza za bolesnika s kroničnom bolešću granulomatoznom se znatno poboljšala u posljednjih 20 godina. Prosječni životni vijek je 20-25 godina sa stopom smrtnosti od 2-3% godišnje. Prognoza za pacijente koji imaju prvi simptomi pojavili nakon godinu dana, što je znatno bolje od onih kod kojih je bolest počela u ranom djetinjstvu. Najviše smrtnosti uočeno je u ranom djetinjstvu. Najčešći uzrok smrti su zarazne komplikacije. Treba napomenuti da je kronična granulomatozna bolest je klinički heterogena bolest, a njegova težina varira. Konkretno, to ovisi o vrsti nasljeđivanja bolesti: pretpostavlja se da bolesnici s X-vezanog oblika a priori kronične granulomatozna bolesti imaju lošije u usporedbi s bolesnicima s autosomno recesivnim oblicima, ali je opisao iznimke ovom pravilu.

[8], [9]