Liječenje Wiskott-Aldrichovog sindroma
Posljednji pregledao: 19.10.2021
Svi iLive sadržaji medicinski se pregledavaju ili provjeravaju kako bi se osigurala što je moguće točnija činjenica.
Imamo stroge smjernice za pronalaženje izvora i samo povezujemo s uglednim medijskim stranicama, akademskim istraživačkim institucijama i, kad god je to moguće, medicinski pregledanim studijama. Imajte na umu da su brojevi u zagradama ([1], [2], itd.) Poveznice koje se mogu kliknuti na ove studije.
Ako smatrate da je bilo koji od naših sadržaja netočan, zastario ili na neki drugi način upitan, odaberite ga i pritisnite Ctrl + Enter.
Prvi izbor u liječenju Wiskott-Aldrichovog sindroma je transplantacija hematopoetskih matičnih stanica (TSCC). Preživljavanje bolesnika s Wiskott-Aldrichovim sindromom nakon TRNC iz HLA-identičnih sestara doseže 80%. Transplantacija s HLA-identičnim nepovezanim donatorima najučinkovitija je kod djece mlađe od 5 godina. Razliku HSCT s HLA-identični donora, rezultati HSCT od djelomično kompatibilnog (haploidentical) vezane donora nisu impresivna, iako mnogi angora opisuju 50-60% stupanj preživljenja, što je sasvim prihvatljiv s obzirom na lošu prognozu bolesti je HSCT.
Splenectomija smanjuje vjerojatnost krvarenja, ali je popraćena povećanim rizikom od septikemije. Splenectomy dovodi do povećanja broja cirkulirajućih pločica i povećanja njihove veličine.
Ako je dijagnoza Wiskott-Aldrichovog sindroma prenatalna, zbog opasnosti od intrakranijalnog krvarenja, preporučuje se rad od cezariana.
Potrebno je izbjeći transfuziju trombocita ako pacijent nema ozbiljnu prijetnju životu i krvarenje se može zaustaviti na konzervativan način. Krvarenje u središnjem živčanom sustavu zahtijeva neposrednu transfuzija trombocita. Trombociti i drugi krvni proizvodi moraju biti ozračeni prije transfuzije kako bi se spriječila transplantacija protiv domaćina u reakciji.
Budući da bolesnici s Wiskott-Aldrich sindrom uočeno stvaranje kršenja antitijela kao odgovor na mnoge vrste antigena, profilaktičko liječenje intravenskom transfuzijom imunoglobulin (IVIG) je indiciran za bolesnika s čestim infekcijama. Budući da imunoglobulini serumu brzo katabolizira, optimalna preventivna doza IVIG može biti veći od uobičajenih 400 mg / ng / mjesec i infuziju može biti češći, kao što je jednom svaka 2-3 tjedna.
Ekcem, osobito teška, može zahtijevati kompleksno liječenje upotrebom antibiotika. Steroidne masti i kreme obično su učinkoviti u liječenju ekcema, međutim ponekad je potrebno poduzeti kratke postupke sistemskih steroida. Često upotreba antibiotika dovodi do poboljšanja simptoma ekcema, što ukazuje na utjecaj bakterijskog faktora na njegov razvoj. Potrebno je uzeti u obzir prisutnost alergija na hranu i prilagoditi prehranu u skladu s tim.
U slučaju razvoja autoimunih komponenti, velike doze IVIG i sistemski steroidi mogu dati pozitivan rezultat, tada se dozu steroida može smanjiti.
Pogled
Prosječni životni vijek bolesnika s Wiskott-Aldrich sindrom, bez držeći ih HSCT ranije bio 3,5 godina, u ovom trenutku je 11 godina, ali većina bolesnika živi više od 20 godina. Nažalost, u trećem desetljeću života, vjerojatnost malignih neoplazmi, posebno limfoma, značajno se povećava. Nakon uspješno izvršenje HSCT pacijenata se potpuno oporavi, oni nisu opazili infekcije, krvarenja i autoimunih bolesti, i, u ovom trenutku, ne promatra stopa rasta od malignih bolesti.